La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las células nerviosas del cerebro y de la médula espinal. Actualmente, algunos medicamentos y terapias pueden reducir su avance, pero no existe una cura para la enfermedad. Por eso, la comunidad científica, los pacientes y los profesionales de la salud celebran la aparición de nuevos tratamientos.

En los últimos meses han surgido varios tratamientos para la ELA. Estos se encuentran en etapas avanzadas de investigación y que, aparentemente, podrían mejorar la calidad y expectativa de vida de las personas con esta patología.

Reducción del estrés oxidativo celular que causa la esclerosis lateral amiotrófica

Radicava ORS, una formulación oral de edaravona que reduce el estrés oxidativo celular que provoca la esclerosis lateral amiotrófica, fue recientemente aprobada en Estados Unidos. Se puso a prueba la droga en un ensayo clínico de fase 3. Según los resultados obtenidos, presentados en la reunión de la Red Europea para Curar la ELA (ENCALS por sus siglas en inglés), el fármaco resultó seguro y bien tolerado por los participantes de la investigación, durante casi un año de tratamiento.

El ensayo inscribió a 185 adultos con ELA cuyos síntomas comenzaron en los tres años anteriores a la inscripción. A todos ellos se les administró Radicava ORS durante 48 semanas. Los resultados provisionales, anunciados a finales del año pasado, después de unos seis meses de tratamiento, mostraron que la terapia era bien tolerada.

Los eventos adversos más comunes fueron caídas (22,2 %), debilidad muscular (21,1 %), estreñimiento (17,8 %), dificultad para respirar (10,8 %), dificultad para tragar (10,3 %) y dolor de espalda (10,3 %).

Ningún evento adverso grave estuvo relacionado con el tratamiento con Radicava ORS. Dieciséis pacientes (8,6 %) abandonaron el ensayo debido a eventos adversos, por razones, en su mayoría, atribuidas a la progresión de la ELA. Hubo12 muertes durante el estudio, ninguna relacionada con el uso de Radicava ORS.

Protección de las células nerviosas

Albrioza es un medicamento oral que contiene una dosis fija de dos moléculas pequeñas, ácido tauroursodesoxicólico y fenilbutirato de sodio, que se cree que ayudan a proteger las células nerviosas del estrés y el daño. Este fármaco, anteriormente llamado AMX0035, recibió la aprobación condicional de la Agencia Pública de Salud de Canadá para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica.

La aprobación se produjo en el marco de la notificación de cumplimiento de la política de condiciones de la Agencia Pública de Salud de Canadá, que permite que las terapias que muestran el potencial de satisfacer una necesidad médica no satisfecha en enfermedades graves y potencialmente mortales, lleguen al mercado antes, siempre que cumplan con ciertas condiciones.

Una de esas condiciones fue la provisión de los datos del ensayo clínico de Fase 3 en curso, llamado PHOENIX, que está investigando la seguridad y eficacia de Albrioza en aproximadamente 600 pacientes con ELA.

Previamente, se había realizado el ensayo clínico de Fase 2, llamado CENTAUR, que inscribió a 137 adultos con ELA de progresión rápida. Se asignaron a los participantes al azar a Albrioza, entonces conocida como AMX0035, o a un placebo, tomado dos veces al día durante seis meses. Los resultados de CENTAUR mostraron que el tratamiento con Albrioza redujo significativamente el deterioro funcional en comparación con el placebo. También prolongó el tiempo hasta que los pacientes requirieron una traqueotomía o ventilación por más de siete meses.

Terapia AKV9

Según un estudio realizado en modelos de ratón, la terapia experimental AKV9, anteriormente conocida como NU-9, fue superior a las terapias aprobadas para la ELA en la mejora de la salud de las neuronas motoras superiores. Estas son células nerviosas especializadas que controlan el movimiento voluntario y que mueren progresivamente en las personas con ELA.

AKV9 es un compuesto que anteriormente demostró reducir la agregación de SOD1 en células cultivadas en laboratorio, tiene baja toxicidad y cruza la barrera hematoencefálica. Esta membrana regula estrictamente qué sustancias del torrente sanguíneo pueden acceder al sistema nervioso central (SNC). Por lo tanto, cruzar esa membrana suele ser un desafío para las terapias dirigidas al SNC.

Estos hallazgos, junto con datos preclínicos anteriores, destacan a AKV9 como una terapia potencialmente efectiva para la ELA, que podría ser aún más beneficiosa para los pacientes cuando se combina con el tratamiento estándar.

Ahora resta realizar los primeros ensayos clínicos en humanos. Los investigadores esperan comenzar las pruebas con voluntarios sanos en un ensayo clínico de Fase 1 a principios de 2023. Si este ensayo se aprueba y se lleva a cabo dentro de la fecha prevista, a principios de 2024 podría comenzar un ensayo clínico de fase 2 en personas con ELA.

Tratamiento con terapia experimental de nanocristales de oro

CNM-Au8, una terapia experimental de nanocristales de oro, redujo el riesgo de mortalidad en un 64% entre las personas con ELA temprana, en comparación con los resultados que se esperarían sin tratamiento, según RESCUE-ALS.

El ensayo clínico RESCUE-ALS inscribió a 45 personas con ELA de aparición temprana, que fueron asignadas al azar para tomar CNM-Au8 (30 mg/día) o un placebo durante 36 semanas. Luego, los participantes tuvieron la opción de ingresar a un estudio de extensión de etiqueta abierta en el que a todos se les administró CNM-Au8.

Los resultados de primera línea, publicados a fines del año pasado, no mostraron evidencia de que CNM-Au8 preservara la función de las neuronas motoras (células nerviosas que controlan el movimiento que se pierde en la ELA). Sin embargo, análisis de ensayos adicionales han indicado que el tratamiento experimental puede haber ralentizado la pérdida de neuronas motoras en un 45% durante el estudio de 36 semanas.